NICE вперше рекомендував інноваційний метод лікування, який може допомогти немовлятам, дітям та молодим людям, які проходять лікування раку, уникнути втрати слуху.
Цисплатин – це потужний хіміотерапевтичний препарат, який широко використовується для лікування багатьох видів раку у дітей. З часом цисплатин може накопичуватися у внутрішньому вусі та викликати запалення та пошкодження, відомі як ототоксичність, що є однією з причин втрати слуху.
У остаточному проекті рекомендацій рекомендується використовувати безводний тіосульфат натрію, також відомий як Pedmarqsi та вироблений компанією Norgine, для запобігання втраті слуху, спричиненій хіміотерапією цисплатином, у дітей віком від 1 місяця до 17 років із солідними пухлинами, які не поширилися на інші частини тіла.
Близько 60% дітей, які отримують цисплатин, розвивають постійну втрату слуху, при цьому в період між 2022 і 2023 роками в Англії у дітей віком до 18 років було діагностовано 283 нових випадки ототоксичної втрати слуху.
Препарат, який вводиться у вигляді інфузії медсестрою або лікарем, діє шляхом зв'язування з цисплатином, який не був поглинений клітинами, та блокування його дії, тим самим запобігаючи пошкодженню клітин вуха. Застосування безводного тіосульфату натрію не впливає на ефективність хіміотерапії цисплатином.
За оцінками, протягом першого року рекомендацій щодо використання безводного тіосульфату натрію близько 60 мільйонів дітей та молодих людей в Англії матимуть право на отримання цього препарату.
Втрата слуху внаслідок лікування раку може мати руйнівні наслідки для дітей та їхніх сімей, тому ми раді рекомендувати цей інноваційний варіант лікування.
Це перший препарат, який, як доведено, запобігає та зменшує наслідки втрати слуху, і матиме разючий вплив на життя дітей та молоді.
Хелен продовжила: «Наша рекомендація цього інноваційного методу лікування демонструє прагнення NICE зосередитися на найважливішому: швидкому наданні найкращої медичної допомоги пацієнтам та забезпеченні найкращого співвідношення ціни та якості для платників податків».
Дані двох клінічних випробувань показали, що лікування майже вдвічі зменшило рівень втрати слуху у дітей, які отримували хіміотерапію цисплатином. Одне клінічне випробування виявило, що у дітей, які отримували хіміотерапію цисплатином, а потім безводний тіосульфат натрію, рівень втрати слуху становив 32,7%, порівняно з 63% у дітей, які отримували лише хіміотерапію цисплатином.
В іншому дослідженні 56,4% дітей, які отримували лише цисплатин, зазнали втрати слуху, порівняно з 28,6% дітей, які отримували цисплатин, а потім безводний тіосульфат натрію.
Випробування також показали, що якщо у дітей і розвивалася втрата слуху, то вона, як правило, була менш тяжкою у тих, хто використовував безводний тіосульфат натрію.
Батьки повідомили незалежному комітету NICE, що втрата слуху внаслідок хіміотерапії цисплатином може вплинути на розвиток мовлення та мови, а також на функціонування в школі та вдома.
Ми раді повідомити, що цей новаторський препарат буде використовуватися у молодих пацієнтів, які проходять лікування раку, для запобігання втраті слуху як побічного ефекту хіміотерапії цисплатином.
Ральф продовжив: «Ми з нетерпінням чекаємо на цей препарат у лікарнях по всій країні та сподіваємося, що всі діти, які могли б отримати від нього користь, незабаром матимуть доступ до цього лікування, яке рятує життя. Ми вдячні нашим прихильникам за їхній внесок, який дозволив RNID надати NICE важливі ідеї та докази, щоб зробити цей препарат широко доступним по всій Великій Британії. Це перший випадок, коли препарат був розроблений спеціально для запобігання втраті слуху та рекомендований для використання в Національній службі охорони здоров’я (NHS). Це важлива віха, яка дасть тим, хто інвестує та розробляє методи лікування втрати слуху, впевненість у тому, що вони можуть успішно вивести препарат на ринок».
Лікування буде доступне в Національній службі охорони здоров'я Англії протягом трьох місяців після публікації остаточних рекомендацій NICE.
Компанія уклала конфіденційну комерційну угоду на постачання безводного тіосульфату натрію Національній службі охорони здоров'я за зниженою ціною.